O Orphan Drug Act?

Quais são as doenças raras?

As doenças raras são definidas como aquelas doenças que muito poucos americanos sofrem. A maioria dos pacientes com estas doenças têm estas doenças para toda a sua vida. Com a aprovação desta lei, o governo federal deu empresas farmacêuticas grandes ímpetos para o desenvolvimento de medicamentos órfãos. Entre estes estava o longo período para o qual uma empresa farmacêutica poderia prender direitos sobre seu produto.

Desde a promulgação desta Lei, o número de medicamentos órfãos que vim ao mercado norte-americano explodiu. A menos de uma dúzia em toda a década anterior à aprovação da Lei, o número cresceu para 400 nos próximos três décadas, registando uma percentagem impressionante crescimento de mais de 1300.

O OOPD e seus programas

O ato começou com a formação do Escritório de Orphan Products Desenvolvimento (OOPD) na FDA. O OOPD foi dada a responsabilidade de assegurar que os incentivos foram entregues a organizações farmacêuticas que saíram com medicamentos órfãos. Estes têm sido feito através de seus dois programas – o do Programa de Subsídios Órfãos Programa designação de medicamento órfão e. Entre os produtos destas duas agências para identificar os incentivos são biológicos, como vacinas ou produtos derivados do sangue, medicamentos, alimentos médicos e dispositivos médicos que são usados ​​para tratar doenças raras.

realizações notáveis ​​

O OOPD, com os seus dois programas alcançou significativamente nos próximos anos, uma vez que veio à existência. Enquanto o Programa de Designação de Medicamento Órfão, o que ajuda a classificar os medicamentos como medicamentos órfãos, classificou mais de 2500 medicamentos como drogas classificadas; o Programa de Subsídios Órfãos supervisionou a autorização de subvenções de perto a US $ 300 milhões para estudos clínicos.

Continuidade

Em continuidade de seus programas de marcação de três décadas de sua existência ; o OOPD alcançou significativamente por embarcar em muitos programas sociais. Alguns deles podem ser listados sob o seguinte:

1. O programa tem ajudado a criar uma maior consciência entre o público leigo sobre a existência ea natureza das doenças raras. Seus programas de colaboração ter amarrado em defensores dos pacientes, com cuja ajuda o OOPD trouxe cerca de conscientização nacional sobre os desafios enfrentados pelos americanos que sofrem de doenças raras. Estes grupos têm ajudado o público e governo e ONG &'; s apoiar as famílias de pessoas com doenças raras. Esses grupos também têm motivado as organizações a mergulhar profundamente em sua investigação sobre as suas doenças. Esses defensores também trouxe legisladores para o contato direto com pacientes de doenças raras. Este tem desempenhado um papel importante na promulgação da lei.

2. O OOPD trouxe também a comunidade de pesquisa em contacto próximo com os pacientes. Isto tem ajudado a construir recursos para esses programas, permitindo simultaneamente um maior senso de interacção entre a indústria e os investigadores. Como resultado, hoje, a indústria, que compreende todo o conjunto das partes interessadas, tais como biotecnologia e farmacêuticas empresas e investidores, tem colaborado para desenvolver produtos para as doenças raras Restaurant  .;